三件产品获得“诺贝尔医学奖” - 国际盖伦奖

发布时间:2019-03-14 浏览:
最好的生物技术产品获得了Galen:Spinraza,Biogen的国际奖项
脊髓性肌萎缩症(SMA)是由脑干和脊髓中运动神经元的丧失引起的进行性进行性萎缩和肌肉无力。更严重的患者无法实现生活中最基本的功能,如呼吸和吞咽。
SMA的原因是由于充分的运动存活蛋白对维持运动神经元(SMN)的生存不负责生成患者SMN1基因的遗传变异是必不可少的。
SMN1基因和SMN2基因存在于人体内。两种基因都能够产生SMN蛋白,但由于RNA剪接过程的变化,SMN2基因通常表达少量的正常SMN蛋白。
因此,在SMN1基因功能障碍后,SMN2基因表达的蛋白质量不足以弥补SMN1基因功能的丧失。
Spinraza是一种反义寡核苷酸药物(ASO)。
它与SMN2基因转录形成的mRNA结合,改变RNA剪接过程,增加正常SMN蛋白的表达。
因此,该疗法可以增加SMA患者正常SMN蛋白水平,使SMN1基因失活,从而维持运动神经元的存活。
这种新药得到了美国FDA的批准。在2016年UU结束时,它成为治疗SMA的第一种治疗方法。